Os novos genes introduzidos codificam proteínas e vai corrigir as deficiências que ocorrem em doenças genéticas. Assim, a terapia gênica envolve principalmente manipulações genéticas em animais ou humanos para corrigir uma doença e mantê-los saudáveis.
Existem duas abordagens para alcançar a terapia genética.
As células que não possuem a capacidade de se reproduzir são conhecidas como células somáticas. Existem as células de um organismo diferente de células de ovo.
Exemplos são as células da pele, células de medula óssea, células do sangue, etc. terapia genética de células somáticas envolve a inserção de um gene expressável e totalmente funcional numa célula somática alvo para corrigir uma doença genética permanentemente.
As células reprodutivas de um organismo constitui linha de células germinativas. A terapia génica envolvendo a introdução de ADN em células germinais é passada para as gerações sucessivas. Por razões éticas terapia genética de células germinativas atualmente não é tentada.
terapia com células somáticas gene Então está atualmente estudados e aplicados extensivamente com o objectivo final de corrigir doenças humanas. Existem dois tipos de terapias genéticas.
Isso envolve a transferência de genes em células cultivadas, por exemplo, vêm células estreitas, que são eles reintroduzidos no corpo humano para corrigir doenças genéticas como a anemia falciforme.
O procedimento envolve basicamente a utilização dos pacientes próprias células para cultura e correcção genética e, em seguida, o retorno de volta para o paciente. Terapia genética ex vivo é eficaz apenas se o gene de reparação é estávelmente incorporado e expresso de forma contínua. Isto pode ser conseguido pela utilização de vectores.
2. Na terapia de genes in vivo.
A entrega directa de genes para as células de um tecido particular é referido como terapia génica in vivo. Muitos tecidos são potenciais candidatos para esta abordagem.
Estes incluem fígado, músculo, baço, pulmão, cérebro e células sanguíneas. De entrega de genes pode ser realizada por sistemas de vectores virais ou não virais. O sucesso desta terapia baseia-se na eficiência da absorção dos genes de reparação de células alvo e a capacidade de expressão do gene. Também a degradação celular intra do gene e sua absor